圖：瑞士諾華公司工作人員研究患者T細胞 資料圖片

　　【大公報訊】綜合法新社、新華社、Technews網站報道：美國政府8月30日批准了一種基於改造患者自身免疫細胞的療法，用於治療白血病。這是美國首次批准基因療法，在全世界也屬首例，被認為開闢了癌症治療的新篇章。不過這種一次性療法並不便宜，要價47.5萬美元（約370萬港元）。

　　這種被稱為嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）的療法，由瑞士諾華公司（Novartis）開發，近年來發展迅速，上市後命名為「Kymriah」。美國食品和藥物管理局（FDA）當天發表聲明稱該療法已獲批准，用於治療25歲以下的B細胞急性淋巴細胞白血病患者。

　　FDA在2014年就曾稱該療法具有突破性，將其列為優先推向市場的項目，此次就形容正式批准是「歷史性動作」，將「迎來治療癌症和其他重病的新方式」。

　　首名病患六年無復發

　　諾華公司行政總裁希門尼斯介紹說，不同於藥物或化療等可能削弱人體自然防禦系統的方法，CAR-T療法是通過「駕馭」患者自身的免疫細胞，即T細胞和白血球等，來「訓練」它們找出並對抗癌細胞，是完全個人化的療法。

　　在治療過程中，患者的T細胞先用一種特殊血液過濾程序提取出來，送至實驗室進行基因編碼，讓其含有嵌合抗原受體，從而有能力「追捕」癌細胞，之後將這些再造過的T細胞輸回患者體內，開始對抗白血病。據悉，患者使用該療法接受治療，一年後的復發率為64%，存活率為79%。

　　12歲女孩埃米莉．懷特黑德是全球第一個使用這種療法的病人，她在六年前開始接受治療，當時還被認為風險很高。不過這些年過去，原本瀕臨死亡的埃米莉再也沒有看到癌細胞的蹤影。

　　長期療效有待觀望

　　B細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易復發的白血病類型，美國每年有三千例確診。過去的治療方法有限，兒童和青少年患者五年無復發存活率僅為10%到30%。

　　諾華公司表示，現時美國國內約有600人符合年齡條件，適用該療法。該公司未來計劃推動用這一療法治療其他類型的癌症，並在其他地區申請上市。

　　價格方面，該療法是一次性治療，定價47.5萬美元（約370萬港元），但如果第一個月見不到效果，就無需付費。

　　雖然相比之下，白血病常用的骨髓移植療法在美國的首年收費達到54萬至80萬美元（約422萬至625萬港元），但諾華公司的要價仍被部分業者認為過高。有批評稱，這個先鋒療法恐帶來全新階級的「極昂貴醫療」，這種趨勢「不可接受」。紐約諾思韋爾健康癌症研究所代理首席醫師德沃斯就直言這一價格「不合理」，他認為，「病人最需要的是長期療效，我們真的看不出那些（被改造的）細胞能保持活躍多久。」

　　美國血液學學會主席肯尼思．安德森則在一份聲明中說，FDA此次批准雖標誌着血癌治療範式的重要轉變，但目前它只用於治療年輕患者，重要性不宜誇大；而且在減少副作用方面，該療法也還需更多改進。