
圖:領導研究團隊的哈佛大學華裔科學家David Liu(中) 網上圖片
基因突變聽上去可能很嚴重,但實際上,人體細胞因化學作用,平均每天會出現上百次基因變異,但可以通過人體的自然修復機制來解決。而一旦修復機制出問題,基因突變就可能引起不同程度的疾病。此次研究的技術,就可無縫修復有機生物體基因編碼中微小但致命的錯誤。
不用切割也能精準編輯
美國布羅德研究所的科研人員在論文中描述了一種新型鹼基編輯器,它可以在不斷開DNA雙鏈的情況下,將A.T(腺嘌呤.胸腺嘧啶)鹼基對轉換成G.C(鳥嘌呤.胞嘧啶)鹼基對,也就是說能實現高效、可選擇性地在基因中替換鹼基。
提起基因編輯,「基因剪刀」一直是一項熱門技術,它需要切割DNA才能實現基因編輯,但也可能引發新的突變。而「鹼基編輯器」的突破在於,它雖然也以基因剪刀為基礎,但對其進行了改良,以便更容易改變DNA中的個別鹼基,而不是插入或刪除整個基因。
據介紹,「鹼基編輯器」對細菌細胞和人類細胞的DNA均有效,成功率約為53%,高於任何其他基因編輯方法,而且幾乎沒有副作用。
領導研究團隊的哈佛大學華裔科學家David Liu表示,這項技術要能實際用於治療人類疾病,還需做相當大的努力,「但這仍是很重要的起點。」
與RNA編輯互補 潛力無限
同一日,布羅德研究所的張峰團隊亦發表成果,介紹基因剪刀技術的新系統,利用一種酶來高效地修復核糖核酸(RNA)。研究者表示,與DNA相比,RNA因為可自然降解,它的編輯技術會更安全、更靈活。
David Liu表示,對於需要臨時編輯的某些情況,如急性炎症,RNA編輯可能是最理想的;對於遺傳疾病,則需要通過DNA鹼基編輯,對基因組作出一次性改變。他希望這兩項技術能夠互補給合,帶來一整套研究和治療應用,令基因編輯的運用更加廣泛和準確。布羅德研究所團隊目前特別感興趣的方向,是將這些技術應用於遺傳性耳聾、失明和遺傳性血液病等。
科學家們認為,上述技術近期內還不太可能用於患者臨床試驗,不過英國周報《經濟學人》就評論道,兩個研究成果反映出基因編輯的進展迅速,「以目前看來,基因工程的潛力無限。」
【大公報訊】綜合新華社、英國《金融時報》及《衛報》報道:美國的兩個科學家團隊25日分別發表論文,介紹基因編輯技術方面的新進展,包括應用改良的基因剪刀技術,直接對脫氧核糖核酸(DNA)進行「化學手術」,永久改變其上的錯誤片段,而不會影響到整個基因序列結構。其中一個團隊由華裔科學家領銜,相比起之前熱門的基因剪刀技術,新方法的成功率更高,在治療遺傳疾病方面具有更大前景。